2026年第一季度，一款名为Rezdiffra的药物，在美国市场卖出了3.1亿美元。
同比增速127%，环比持续爬升。在用患者超过4.2万人，较一年前增长了2.5倍。从2025年4月获批至今，不到四个季度，这款药的全球累计销售额已突破10亿美元。
它不是减肥药，不是肿瘤药。它的靶点是一个沉默的器官——肝脏，针对的疾病全称很长：代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），一个过去几十年里几乎没有特效药的慢性病。
MASH的患病率在全球范围内持续攀升，这是一个比肩IBD、RA的百亿美金赛道。而现在，这场竞赛正从“从0到1”迈向“从1到10”。
01
首款药物的“破冰”与放量
2024年4月9日，MadrigalPharmaceuticals宣布Rezdiffra（resmetirom）获FDA批准上市，适用于伴有中度至重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化性MASH成人患者。
这是MASH领域首个获批的特效药，标志着一个空白了数十年的疾病领域，终于有了标准化药物治疗方案。
Rezdiffra的放量速度超出了市场预期。2025年8月，欧盟委员会授予其有条件上市许可，Rezdiffra成为欧盟首个获批用于F2-F3期MASH的药物。截至2026年一季度，在用患者超过4.2万人，单季销售收入达3.1亿美元，同比增长约127%。
MASH药物市场并非一蹴而就。其底层逻辑是典型的“风险预防”市场——F2-F3患者往往没有明显症状，治疗的核心价值并非改善短期感受，而是延缓进展至肝硬化、肝癌、肝移植等终局事件。这种“防大于治”的产品属性，在商业化初期需要支付端和临床指南的共同推动，但一旦进入正循环，患者的长期用药黏性极高。
02
三大靶点：殊途同归，联用是终局
MASH发病机制复杂，涉及脂代谢异常、炎症损伤和纤维化逐步累积。既往药物研发史提示，单一下游靶点难以奏效。当前最热门的三大靶点——THR-β、GLP-1R、FGF21——各有侧重，未来联用方案有望成为主流。
THR-β激动剂：已上市，口服便利。
Rezdiffra即属于此类。THR-β激动剂可增强线粒体氧化磷酸化、促进脂肪酸β氧化，同时上调LDL受体表达和胆汁酸合成以提高胆固醇清除率。作为口服制剂，长期使用依从性良好。海思科的HSK31679是这一靶点国内进度最快的管线，2026年5月在EASL年会上公布了亚洲人群的IIb期数据，这是该靶点首个亚洲人群的高级别循证证据。
GLP-1类药物：减重效应明确，但纤维化改善有上限。
司美格鲁肽的MASH适应症已获批上市，诺和诺德同步推出NovoDETECT®肝病检测支持项目，主动补贴无创检测费用以打通“筛查-诊断-治疗”链条。但GLP-1类药物存在一个关键局限：体重减轻达到一定幅度后，对纤维化改善的边际效应可能减弱，且长期用药依从性有待验证。这为联用其他机制药物留下了明确窗口。
FGF21类似物：纤维化改善的“最强音”。
FGF21主要靶向脂肪组织，增加葡萄糖摄取、脂联素分泌并调节脂质代谢。II期临床数据显示，FGF21类似物实现75%纤维化改善≥1期且MASH未恶化，并已展现出逆转F4期纤维化的潜力——这在现有药物中表现突出。
在T2DM人群中，FGF21联合GLP-1类药物相较于GLP-1单药，LFC降低比例分别为65%和10%，联用优势极其显著。近两年MASH领域规模最大的几笔BD交易，均围绕FGF21类似物展开，三笔交易合计规模超过100亿美元，包括罗氏、GSK等MNC的布局。
来源：insight
除了上述三大靶点，靶向HSD17B13及PNPLA3等易感基因的核酸药物、pan-PDE抑制剂等差异化管线也值得持续关注。
一个重要的判断：MASH是一种异质性疾病，单一分子包揽大多数市场份额的概率较低。随着更多药物获批上市，联用方案将成为主流选择，在研药物有望通过差异化优势最大化临床价值与商业价值。
03
无创检测：从“可选项”到“必经之路”
MASH药物研发历来依赖肝活检作为临床终点。但活检存在先天局限：仅能检测肝脏总质量的五万分之一，阅片者间及阅片者内部判读差异显著，侵入性导致高筛查失败率，且在实际临床实践中，医生和患者往往更倾向于非侵入性检测。
2025年8月27日，一个关键节点到来。
FDA药物评价与研究中心（CDER）正式受理了Echosens提交的VCTE-LSM（FibroScan震动控制瞬时弹性成像技术测量的肝脏硬度值）作为非肝硬化MASH伴中度至进展期纤维化成人临床试验的合理替代终点的提案。
这是MASH领域首个进入FDA官方DDT（药物开发工具）资格认定通道的无创纤维化生物标志物。礼来、勃林格殷格翰、诺和诺德三家药企均提交了官方支持函。
如果VCTE-LSM顺利通过认定，它将作为MASH临床试验的替代终点，大幅降低对肝活检的依赖，优化入组效率、节约研发成本。这有望吸引更多药企加大MASH赛道的布局力度。
在商业化端，诺和诺德已率先行动。NovoDETECT®项目为美国商保患者提供检测费用补贴，单次检测最低自付仅25美元，年度最高支持额度达3000美元，覆盖FibroScan及相关血检。这一主动补贴策略，直接降低了检测门槛，有望加速无创检测在MASH诊疗全流程中的渗透。
04
市场规模：百亿美金只是起点
全球MASH研发管线已超100个，其中II/III期合计超70个。尽管目前FDA批准的治疗MASH药物仅2款（resmetirom和司美格鲁肽），但随着更多创新药物进入商业化阶段，患者知晓率与诊疗率将持续提升。
据ICER及国信证券经济研究所测算，美国MASHF2-F4人群对应商业化市场空间有望达到80-120亿美元，其中F2-F3人群对应50-75亿美元，F4c人群对应35-45亿美元。
资料来源：ICER，国信证券经济研究所整理、测算
Madrigal预测MASH市场规模演进将类似于IBD、RA等疾病——市场规模均超过200亿美元，随着获批药物增加，有望在未来数十年保持双位数增长。
来源：insight
从疾病底层逻辑看，这一预测具备合理性。MASH全人群患病率超5%，是发病率高、预后差、需要长期维持治疗的慢性疾病。已有数据显示停药后会出现早期疗效逆转和疾病进展，意味着患者一旦启动治疗，往往需要持续用药。长期用药粘性叠加不断扩大的诊断率，构成了市场规模持续扩张的底层支撑。
05
相关标的梳理
MadrigalPharmaceuticals：MASH商业化先驱。Rezdiffra是首个获FDA和欧盟批准用于F2-F3期MASH的药物。2026年Q1单季销售3.1亿美元，同比增长127%，商业放量仍在加速。
诺和诺德：司美格鲁肽MASH适应症已获批。通过NovoDETECT®补贴检测端，打通“筛查-诊断-治疗”闭环。联用策略是其核心看点。
罗氏、GSK：MNC中MASH布局的代表，分别通过BD引入FGF21类似物管线，合计交易规模超百亿美元。
华东医药：控股子公司道尔生物开发的FGF21R/GCGR/GLP-1R三靶点激动剂DR10624，已完成重度高甘油三酯血症II期，MASH合并肝纤维化高风险适应症II期正在同步开展，预计2026年Q3获得顶线结果。
海思科：THR-β激动剂HSK31679国内进度领先。2026年5月在EASL年会上公布亚洲人群IIb期数据，是该靶点首个亚洲人群高级别循证证据，有望进一步加速研发进程。
众生药业：pan-PDE抑制剂ZSP1601的IIb期数据显示，主要疗效终点应答率显著优于安慰剂，具有逆转肝纤维化潜力。公司计划推进III期临床试验。
MASH赛道正处于一个关键的“从1到10”阶段。
首款药物的商业放量正在验证市场空间；三大靶点的联用逻辑逐步清晰；无创检测的监管认可正在降低研发门槛；BD交易持续升温、MNC密集入场。
这个赛道，不太可能被一个分子通吃。差异化优势，才是最大的护城河。而当无创检测替代肝活检成为行业标准，当联用方案取代单药成为主流范式，MASH药物市场的天花板，可能比今天所有人想象的都要高。
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